Silenciar genes para curar

Los nuevos medicamentos basados en el silenciamiento de genes también constituyen otro de los avances científicos del año. Son tratamientos que se basan en usar el llamado ARN de interferencia (ARNi) para inactivar la producción de proteínas defectuosas, que pueden acabar provocando enfermedades.

Los nuevos tratamientos se basan en usar el llamado ARN de interferencia (ARNi) para inactivar la producción de proteínas defectuosas

Este ARNi se conoce desde hace 20 años pero no ha sido hasta 2008 cuando se comenzó a usar terapéuticamente. Su uso fue aprobado para tratar una enfermedad hereditaria conocida como amiloidosis hereditaria, que se caracteriza por la producción de proteínas defectuosas que se acumulan en tejidos y que acaban produciendo daños en el corazón,los riñones y el sistema nervioso.Ahora,según Science,muchos investigadores están pensando en formas de diseñar moléculas de ARNi, estabilizadas con azúcares, para silenciar genes y evitar dolencias, en lugares como el hígado, el corazón o los ojos.